AVANCES CLÍNICOS
Presentan nuevos resultados que confirman la eficacia del tratamiento a largo plazo en niños con acondroplasia
Los estudios, que serán expuestos en la Reunión Anual de la Sociedad de Endocrinología Pediátrica en San Francisco, revelan mejoras significativas no solo en la altura, sino también en la densidad ósea y el desarrollo esquelético proporcional de los pacientes tratados con vosoritida.
Investigaciones recientes han puesto de relieve el impacto positivo de la vosoritida en el tratamiento de la acondroplasia, la forma más frecuente de displasia esquelética humana. Los resultados de ensayos clínicos a largo plazo fueron analizados por especialistas, quienes destacaron que los menores que iniciaron el tratamiento después de los 5 años alcanzaron una diferencia media en la estatura de 10,60 cm tras seis años y de 13,59 cm después de ocho años, en comparación con grupos no tratados.
El alcance del tratamiento trasciende el crecimiento vertical, ya que los datos demuestran una mejora en la envergadura de los brazos y una estabilidad en la relación proporcional con la altura, lo cual indica un crecimiento esquelético armonioso. En este sentido, el doctor Bradley Miller, endocrinólogo pediátrico de la Facultad de Medicina de la Universidad de Minnesota, destacó que la evidencia sólida y duradera obtenida brinda mayor confianza a la comunidad médica para optar por intervenciones precoces y eficaces.
Paralelamente, un estudio realizado con 119 pacientes evaluó la salud ósea mediante tecnología DXA durante seis años, confirmando que el contenido mineral óseo aumentó con el tiempo, mientras que la densidad se mantuvo constante. Ante estos hallazgos, el doctor Greg Friberg, vicepresidente ejecutivo de BioMarin, subrayó la importancia de estos indicadores que superan la estatura tradicional y ratificó que, tras una década de investigación clínica, el tratamiento temprano resulta fundamental para maximizar los beneficios en los niños.
La acondroplasia es provocada por una alteración en el gen FGFR3 y afecta a aproximadamente uno de cada 25.000 nacidos vivos, siendo la mayoría de los casos resultado de mutaciones genéticas espontáneas. Actualmente, el fármaco se administra en pacientes con placas de crecimiento abiertas, generalmente menores de 18 años, un grupo que representa cerca del 25% de las personas con esta condición que presenta una arquitectura ósea desorganizada en los huesos largos, la columna y el cráneo.
Fuente: Noticias Argentinas (NA)
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